أول دواء فعال لتأخير التصلب المتعدد الأولي
الشركة جنينتيك ينتمي الى مجموعة روش، أبلغ في 27 سبتمبر أن التجربة السريرية ، في المرحلة الثالثة ، من المخدرات التجريبية أوكرليزوماب لقد كان مرضيا.
هذا الدواء تمكن من تأخير تقدم التصلب المتعدد التدريجي الأساسي (MSD) لمدة 12 أسبوعًا على الأقل في مراحلها الأولية. هذا النوع الفرعي من التصلب المتعدد (MS) ، الذي يصيب ما يقرب من 10 أو 15 ٪ من السكان المصابين بهذا المرض ، هو علم أمراض شديد العدوانية. حتى الآن لم يكن هناك علاج أو علاج ، ولكن هذه الدراسة متعددة المراكز (دوليا) مع المشاركة الإسبانية ، أظهرت فعالية هذا الدواء الذي يمكن أن يصبح الخيار العلاجي الأول والوحيد للمرضى الذين يعانون من هذا المرض.
حتى الآن لم يكن هناك علاج لـ EMM
تسمى دراسة هذا الدواء فن الخطابة وقادها رئيس قسم طب الأعصاب الطبية السريري في مستشفى فال ديبون ومدير مركز التصلب المتعدد في كاتالونيا (Cemcat) ، كزافييه مونتالبان. في هذه الدراسة قمنا بالتحقيق في فعالية الدواء Ocrelizumab في 732 المرضى الذين يعانون من التصلب المتعدد الابتدائي التدريجي و الاستنتاج الرئيسي هو أنها تمكنت من التوقف ، على الأقل 12 أسبوعًا ، عن تطور الإعاقة التي تسبب المرض .
أراد مونتالبان الاحتفال بالاكتشاف وأعلن:
"إنها لحظة تاريخية حقا ، حيث أنها المرة الأولى التي يظهر فيها دواء فعال في السيطرة على هذا النوع من الأمراض العصبية." نافذة تفتح على فهم أفضل وعلاج التصلب المتعدد "هذا الدواء عبارة عن جسم مضاد أحادي النسيلة مصمم لمهاجمة خلايا CD20B + بشكل انتقائي والتي يعتقد أنها تلعب دوراً رئيسياً في تدمير المايلين والأعصاب ، مما يسبب أعراض التصلب المتعدد. من خلال الارتباط بسطح هذه البروتينات ، يساعد Ocrelizumab على الحفاظ على أهم وظائف الجهاز المناعي.
ما هو مرض التصلب العصبي المتعدد؟
ال التصلب المتعدد (مرض التصلب العصبي المتعدد) هو مرض neuroinflammatory يؤثر على الجهاز العصبي المركزي (CNS) ، على حد سواء في الدماغ والنخاع الشوكي . لا يعرف بالضبط ما الذي يسبب مرض التصلب العصبي المتعدد ، ولكن هذا المرض يدمر المايلين ، وهي المادة التي تشكل الغشاء المحيط بالألياف العصبية (المحاوير) ، ويسهل توصيل النبضات الكهربائية فيما بينها.
يتم تدمير المايلين في مناطق متعددة ، وفي بعض الأحيان تترك ندبات (التصلب). وتعرف هذه المناطق المصابة أيضًا بلوحات إزالة الميالين. عندما يتم تدمير المادة المايلينية ، تنقطع قدرة الأعصاب على إجراء نبضات كهربائية من وإلى الدماغ ، وتنتج هذه الحقيقة ظهور أعراض مثل:
- تغيرات البصر
- ضعف العضلات
- مشاكل في التنسيق والتوازن
- الأحاسيس مثل التنميل أو الحكة أو اللسع
- مشاكل في التفكير والذاكرة
التصلب المتعدد يؤثر على النساء أكثر من الرجال . وعادة ما يحدث ذلك في فترة تتراوح بين 20 و 40 سنة ، على الرغم من وجود حالات تم الإبلاغ عنها أيضًا في الأطفال وكبار السن. بشكل عام ، يكون المرض معتدلاً ، ولكن في الحالات الأكثر حدة يفقد بعض الناس القدرة على الكتابة أو الكلام أو المشي.
في معظم الحالات ، يتطور هذا المرض في الفاشيات ، ولكن في حالة التصلب المتعدد التدريجي الأساسي ، تزداد الإعاقة سوءًا باستمرار وببطء على مدار أشهر أو سنوات ، وهذا هو السبب في اعتباره شكلًا خطيرًا من هذا المرض.
مراحل التطور السريري للدواء
ولكي يتم طرح عقار ما للبيع ، يجب اتباع عملية لتقييم فعاليته وسلامته ، وبالتالي تجنب وضع حياة الأشخاص الذين سيستهلكونه في خطر. تطوير دواء جديد طويل وصعب ، لأن يتم تسويق اثنين أو ثلاثة فقط من 10000 مادة دوائية .
عندما تم تقييم العقار بشكل كافٍ في النماذج المختبرية وفي الدراسات على الحيوانات (المرحلة قبل السريرية) ، يبدأ البحث البشري ، والذي يسمى التجارب السريرية. من الناحية الكلاسيكية ، تنقسم فترة التطوير السريري للمنتج الصيدلاني إلى 4 مراحل متتالية ، ولكن يمكن فرضه. هذه هي المراحل التي تعد جزءًا من التجربة السريرية:
- المرحلة الأولى : تشمل هذه المرحلة الدراسات الأولى التي أجريت على البشر ، والتي يتمثل هدفها الرئيسي في قياس سلامة وموثوقية المجمع. وبالنظر إلى مستوى المخاطر التي ينطوي عليها ذلك ، فإن عدد المتطوعين صغير ومدة هذه المرحلة قصيرة.
- المرحلة الثانية : الخطر في هذه المرحلة معتدل ، وهدفه هو تقديم معلومات أولية عن فعالية المنتج وتأسيس علاقة الجرعة والاستجابة. هناك حاجة إلى مئات من الموضوعات ويمكن تمديد هذه المرحلة لعدة أشهر أو سنوات.
- المرحلة الثالثة : هذه هي المرحلة التي يتم فيها العثور على هذا الدواء ، ومن الضروري تقييم فعاليته وسلامته في ظروف الاستخدام المعتادة وفيما يتعلق بالبدائل العلاجية المتاحة للدلالة التي تمت دراستها. لذلك ، يتم اختبار استخدامه جنبا إلى جنب مع أدوية أخرى لعدة أشهر أو سنوات ، والتي يتم خلالها تحليل درجة حدوث التأثيرات المرغوبة وغير المرغوبة. هذه دراسات تأكيد علاجية.
- المرحلة الرابعة : يتم تنفيذه بعد تسويق الدواء لدراسته مرة أخرى في السياق السريري ، ولتوفير المزيد من المعلومات حول آثاره الجانبية.
بعد النتائج الإيجابية في المرحلة الثالثة من التجارب السريرية Ocrelizumab ، في بداية العام المقبل ، سيُطلب من السلطات الأوروبية أن تكون قادرة على تسويق هذا الدواء . هذا عادة ما يستغرق حوالي ستة أشهر. من الآن فصاعدا سوف تقرر كل دولة ما إذا كانت تسمح بالبيع في أراضيها.
